AI制药 距离市场爆发还缺什么？|聚焦

《科创板日报》1月20日讯（记者 徐红） 人工智能正以势不可挡之势落地各行各业。而在制药领域，AI的应用甚至会更快一步，从最初的狂热到泡沫破灭，在经历前期一波飞速发展之后目前已经进入到2.0时代。

回顾过去两年，全球AI制药行业称得上是“冰火两重天”。一方面有多个AI药物接连翻车，企业纷纷收缩裁员加速整合。另一方面，对外合作和授权又在持续升温，以礼来、诺华、强生为代表的跨国大药企进一步加大布局AI技术平台。

在新的发展周期，不管是投资人还是产业界，面对依然不够明朗的市场不仅多了一分冷静克制，对于如何才能走通商业模式，大家也有了更多的理性思考。

“当前的AI+产业稀缺的并不是技术，而是可以落地、可以盈利的真实应用场景。”近期，英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士在公开场合这样指出。

▌AI开发药物仍有天花板

我们已经进入一个“人人AI的大时代”，AI将重塑各行业的增长动力。据有关预测，到2030年，AI对全球经济的贡献将达到20万亿美元。

制药领域更是离不开AI的赋能。新药研发往往九死一生，且研发周期长、耗资巨大，因此素有“十年十亿美金”之说。但如果能有AI的加持，新药研发的效率将大大提高。

以英矽智能抗特发性肺纤维化的AI药物ISM001-055为例，据《科创板日报》记者了解，从AI辅助的靶点发现、分子设计优化，到正式被提名为临床前候选化合物，整个过程合计耗时18个月，投入资金数百万美元。这较之用传统方式需花上四年多时间、数千万美元，时间和资金成本都有了大幅减少。

全球AI制药第一波浪潮早在十年前就已经发生。2012-2014年期间，包括Exscientia、Recursion、Atmowise等在内，一大批AI制药领域的龙头公司在欧美成立；国内AI制药创业浪潮也从2018年开始，并在2021年达到空前繁荣。

不过，AI制药前行的道路并非一路平坦。随着第一批由AI开发的药物大多以失败告终，AI制药讲故事的时代也随之被画上句号。

2023年10月份，英国老牌AI制药企业Exscientia公司宣布因疗效达不到预期，终止癌症候选药物EXS-21546的I/II期研究。

这不是Exscientia公司第一次终止药物临床研究。早在2022年，这家公司就因为临床I期的研究并未达到预期标准，停止了另一款药物DSP-1181的开发。DSP-1181也是全球第一个进入临床的AI设计药物。

另一家老牌AI制药企业BenevolentAI拥有相似的经历。2023年4月，公司用于治疗特应性皮炎（AD）的BEN-2293II期试验未达到预期治疗效果，减少瘙痒和炎症的次要疗效终点未达。随后，BenevolentAI终止了该药物的开发。

艾昆纬中国（IQVIA China）人工智能和创新业务负责人张畅认为，从靶点的发现一直到临床前候选化合物的确定，目前的生成式AI主要还是聚焦于药物的早期研发阶段，“在这个阶段，人工智能的介入可以带来很好的加速效果，这是毋容置疑的”。

“不过，人工智能是否可以增加药物开发的成功率，这依然有待观察。”张畅向《科创板日报》记者表示，用人工智能开发一款药物，如果想要获得更好的成药率，可能需要有质量更高的数据，同时也取决于人工智能的发展水平。

腾迈医药战略高级总监黄静琳则向《科创板日报》记者指出，临床试验的成功由多个因素主导，比如对生物学、对疾病机理的理解等，“AI并不是唯一的因素，因此不能简单地通过临床试验的成功与否来评判AI的效果”。

她同时认为，在药物开发的过程中，目前人工智能所扮演的角色就像是PPT或者Word这样的工具，配合和协助人类科学家，主要通过拓展可探索化学空间的边界、加速/高通量对药物结构进行评估，从而达到增效降本的目的。

“总体来说，将不同的AI工具切入制药的各个环节，可以帮助猎药师更加高效地探索一个更广阔的化学空间，从而节约成本。”黄静琳说。

▌业界探索更多应用场景

创新药寒冬叠加前期泡沫破裂，如今全球AI制药行业还处于调整期。因此对于企业来说，首先是要活下来，只有活下来才能谈未来。

在2024年，海外AI制药明星公司率先开始了一轮自救。4月，BenevolentAI因管线失败宣布将裁员30%，并关闭其美国办事处，而在此前的2021年5月，这家公司已经经历过一波180人的裁员。随后不久，美股两家上市公司Recursion Pharmaceuticals和Exscientia也宣布以6.88亿美元的价格进行战略合并，成为业界又一则重大新闻。

尽管外界有不少悲观的声音，但黄静琳对此依然持不同看法。在她看来，“2024年虽有风雨，但其实也是AI制药重回公众视野的转折之年，不仅有蛋白质预测获诺贝尔奖的利好催化，还有越来越多的biotech和MNC积极拥抱不同类型的AI工具，将促使更多新的模式和工具在未来涌现。”

“AI制药讲故事的时代已经过去，整个行业开始回归理性优胜劣汰。市场对AI制药公司的期待更加务实，不管是管线进展还是授权收入，就是要真正看到技术能够落地。”作为一名企业管理者，与那些海外同行一样，任峰也在思考如何才能让公司在市场低谷时穿越周期，笑到最后。

今年1月初，英矽智能宣布启动新一轮融资，预计本轮融资总规模超过1亿美金。公司计划将此轮募得资金用于人工智能模型与算法优化、自动化实验室升级改造与搭建、ISM001-055进一步临床验证、以及其他自主研发或合作研发药物管线的高效推进与持续探索。

作为投资方之一，浦东建设董事长杨明这样向《科创板日报》记者讲述了自己投资英矽智能的逻辑。首先，AI制药是上海市重点布局的产业之一。2024年12月发布的《上海市发展医学人工智能工作方案（2025-2027年）》已经提出，要建设AI药物研发平台，推进AI技术在难成药靶点、罕见病、复杂疾病抗药性、创新药检验检测等复杂领域的应用。

与此同时，虽然目前整个AI制药行业还处于寒冬，但英矽智能的发展相对良性，公司有比较好的管线储备，同时通过管线的出售变现，不需要完全依靠外部融资生存，具备一定的造血能力。

从公开信息看，与全球已上市的AI制药公司相比，2023年英矽智能在收入端仅次于薛定谔排名第二，达到了5120万美元。2024年公司继续保持增长势头，上半年的收入甚至已经超过去年全年。据任峰预期，英矽智能有望在未来的2年之内达到盈亏平衡。

AI制药企业按照业务模式划分主要分为三类，包括AI+biotech（使用AI自主研发创新药）、AI+CRO（使用AI为客户交付先导化合物、临床前候选化合物）、AI+SaaS（仅提供AI工具）。

而英矽智能正属于第一类。在任峰看来，AI制药最有可能走通的商业模式，还是自己做管线，做到一定的阶段，然后对外转让出去，这样就可以得到首付款、里程碑付款和销售分成，现在英矽智能正在积极进行这方面的探索。

不过，AI制药如果想要打开更多的想象空间，仅做这些努力显然还不够。对于业界而言，必定还要探索更多的可盈利的落地场景。因此，英矽智能的下一个大动作就是将科技总部落户浦东。据公司方面表示，其目的就是联动上下游企业，进一步拓展人工智能在行业内的赋能节点和应用案例。

与英矽智能略有不同，腾迈医药在业务模式上更多是依托前沿人工智能技术，为行业客户提供CRO服务。在黄静琳看来，现在AI制药正处于第二个发展周期，此时业界对于如果和AI打配合，AI能够赋能什么场景都已经有比较好的认知。

因此，如何去提高AI这一工具的普及性，或许会是未来更值得关注的方向，“比如有一些传统的猎药师并不擅长编程和建模，如何通过更好的用户交互界面设计，让传统猎药师和新一代猎药师一样，可以很好地驾驭工具”。

应用场景多元化方面，她认为，除了筛选靶点和寻找先导化合物等工作，在药物临床阶段，AI同样大有可为，“比如利用AI GPT工具书写protocol进行临床申报，以及通过筛选基因型找到更加适合入组临床试验的病人，进一步提高临床试验的成功率等。”她说。