“孩子7岁就确诊了，看着他慢慢握不住东西、走路越来越吃力，我们跑遍了全国都找不到特效药，只能靠康复训练硬扛。”广州一位腓骨肌萎缩症(CMT)患者家长的无奈，道出了全球超260万患者的共同困境。而这一僵局在近日被打破——港股“AI4Science第一股”晶泰科技(2228.HK)孵化企业ReviR溪砾科技宣布，其小分子管线RTX-117获国家药品监督管理局(NMPA)临床试验批准，将于2026年一季度启动I期临床，这也是国内首款针对CMT的1类创新药。
这一突破背后，既是AI制药技术对传统研发范式的颠覆，也恰逢国内罕见病药研发政策的东风。2025年初国务院办公厅印发的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》明确提出，对临床急需罕见病用药优化临床试验要求、减免注册检验用量，加速上市进程。RTX-117的快速获批，正是政策红利与技术创新共振的典型例证，也标志着深圳AI制药生态在罕见病领域的产业化落地取得关键进展。
作为一组遗传性周围神经疾病，CMT早在2018年就被纳入国家卫健委《第一批罕见病目录》，其核心病因是基因变异导致周围神经退化，患者会出现四肢远端肌无力、萎缩、感觉缺失等症状，严重者会发展为残疾。中山大学公共卫生学院(深圳)2025年最新调查数据显示，CMT患者发病年龄中位数仅为7.3岁，且诊断周期长、缺乏有效治疗手段，现有医疗方案仅能通过手术和康复训练缓解症状，临床需求缺口巨大。从全球范围看，CMT在研管线极度稀缺，目前尚无获批上市药物，RTX-117的临床获批填补了国内该领域的治疗空白，也让中国在CMT疗法全球研发竞争中占据了一席之地。
RTX-117的研发突破，核心得益于AI+机器人技术对传统药物研发模式的重构。传统药物研发素有“双十”魔咒——需耗时10-15年、投入20多亿美元，而CMT这类罕见病由于患者群体小、研发经济性低，长期被药企忽视。ReviR与晶泰科技的深度合作，正是通过AI算法精准预测分子活性、毒性等关键属性，再结合机器人实验室完成标准化实验验证，大幅缩短了研发周期。据晶泰科技披露，其AI平台可生成上百万个候选分子并优先排除低成功率选项，机器人实验室每月能积累逾20万条反应数据，反向优化算法精度，这种“算法-实验-数据”的闭环模式，让RTX-117快速完成了从靶点发现到临床获批的关键跨越。
值得注意的是，这款创新药已实现“国内外双突破”。在此之前，RTX-117已获得美国FDA的IND批件与孤儿药资格认定(ODD)，可享受FDA优先审评审批与更长的海外市场独占期，为后续全球化布局奠定了基础。对晶泰科技而言，此次进展也带来了明确的商业回报——将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成，进一步完善了其“AI平台孵化+商业化分成”的盈利模式。
“传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破，AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式。”晶泰科技董事局主席温书豪的表态，点出了行业变革的核心逻辑。他进一步解释，RTX-117的临床进展验证了晶泰平台“从算法到临床”的快速转化能力，随着数据积累，AI模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白。ReviR联合创始人兼董事长李阳则更强调研发范式的升维：“这不仅是一条管线的突破，更是‘AI+RNA’领域创新爆发力的印证，我们正以更快速度为无药可治的患者带来新选择。”
从商业价值维度看，CMT治疗市场正迎来爆发前夜。据IMARC Group统计，2024年全球七大主要市场(美国、欧盟四国、英国及日本)的CMT治疗市场规模已达10.13亿美元，预计以24.62%的复合年均增长率(CAGR)在2035年激增至113.94亿美元，11年增长超10倍的市场空间，让这款创新药的商业化前景备受关注。而从行业大趋势来看，AI制药的整体市场也在高速扩张，Research And Markets数据显示，全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元提升至2024年的17.58亿美元，CAGR约30.45%，预计2026年将达29.94亿美元，RTX-117的进展无疑将进一步激活市场对AI制药赛道的信心。
ReviR首席科学官(CSO)Paul August指出，RTX-117是针对CMT疾病机理自主开发的小分子药物，此次获批临床验证了转化研究方案的科学性，公司将如期推进后续开发，力争实现罕见神经系统疾病疗法的临床突破。行业分析师则补充，在政策支持与技术迭代的双重驱动下，国内AI制药企业正加速向罕见病、肿瘤等硬核领域渗透，RTX-117的成功获批将为行业提供可复制的研发范式，预计未来3-5年将有更多AI研发的罕见病创新药进入临床阶段。
对普通投资者而言，这一领域的投资逻辑正从“概念炒作”转向“临床进展+商业化潜力”的价值锚定。需要注意的是，创新药研发仍存在临床失败风险，RTX-117后续能否顺利通过I、II、III期临床并实现上市，仍需持续跟踪;但从长期来看，随着AI技术在药物研发中的渗透率持续提升，叠加国内罕见病药政策的持续加码，具备核心算法能力与管
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